7月，中商情報網發(fā)布相關預測分析稱：我國的改良型新藥已經逐步邁入了快速發(fā)展的通道，且有望達到發(fā)達國家的水準。近年來，改良型新藥在我國醫(yī)藥行業(yè)方興未艾，在兒童藥賽道，更是一個熱門議題。

相較成人藥，兒童藥研發(fā)技術難度大，利潤空間小，“勸退”了很多藥企。面對仿制藥競爭激烈、開發(fā)新靶點愈發(fā)困難的局面，改良型新藥對藥企來說是一個極具優(yōu)勢的方向。對于兒童用藥，通過改進劑型、口味、用藥方式，是提高安全性、依從性和可及性的關鍵，今年上半年獲批的12款兒童藥中，有7款都是改良型新藥。

改良型新藥具有的天然優(yōu)勢，以及接踵而至的兒藥利好政策，讓許多站在兒童藥門外猶疑不前的藥企看到紅利，相繼入局分一杯羹。除了新入局的藥企，也有如達因藥業(yè)在“量身定制兒童藥物”堅持多年的兒童藥企，早已為風口的到來打好了基礎。

需求“吹”出的改良型新藥風口

改良型新藥，是兒童用藥困境下的一條“便捷出口”。

長久存在的兒童專用藥缺口，讓“小兒酌減”成為兒科診室里心照不宣的用藥標準，而這個模糊的標準暗藏巨大的安全隱患。

兒童的臟器未發(fā)育完全，比成人更敏感，藥物耐受性也更差。但因國內兒童專用藥占比不足2%，本該謹慎用藥的兒童不少時候需要服用成人藥，這就導致我國的兒童用藥不良反應率居高不下。

2019年到2021年，我國0-14歲兒童患者的藥品不良反應率分別為10.2%、7.7%和8.4%，總體站位仍相對較高。兒童群體急需更加符合其生理、心理的新劑型、新口味、新規(guī)格藥物。

2016年，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《化學藥品注冊分類改革工作方案》，改良型新藥(2類新藥)迅速在中國醫(yī)藥領域灑下點點火星。

在改良型新藥的眾多細分賽道中，最適配兒童用藥需求，前景最廣闊的便是創(chuàng)新制劑。創(chuàng)新制劑的概念包括制劑技術的革新、藥品遞送系統的創(chuàng)新甚至延伸到藥物包裝形式的創(chuàng)新，通過對劑量、劑型、處方工藝、給藥途徑等方面進行改良，以提高兒童用藥的安全性、依從性、劑量的靈活性和準確性，更具臨床優(yōu)勢。

但改良型兒童新藥也存在良莠不齊的狀況。部分藥企“為改而改”，僅將普通片劑改成分散片、緩釋片、膠囊等，就拿去集中報產。這樣的“改良”，并未在兒童用藥依從性、精準性上有明顯改善，且技術壁壘不高，市場競爭力不強。

對比之下，達因藥業(yè)在兒童改良型新藥研發(fā)這條道路上的持續(xù)深耕，便顯得有先見之明。

達因藥業(yè)：以需求為引，深入探索改良型新藥

2013年和2016年，達因藥業(yè)斥資，相繼建成國內首個兒童用藥技術研發(fā)中心和一個專注高端制劑研發(fā)的北京達因高科兒童藥物研究院。專業(yè)研發(fā)平臺、高素質人才隊伍、高額研發(fā)經費投入的共同加持，是達因藥業(yè)立足技術，建立完整、專業(yè)的兒童藥產品體系的基礎。在研發(fā)方面，對于需要完善規(guī)格、豐富劑型及改善口感為主的現有兒童藥進行創(chuàng)新、改良正是達因藥業(yè)發(fā)力的主要方向之一。

作為達因藥業(yè)改良型新藥探索路上的一個標志性產品，右旋糖酐鐵顆粒表現突出。

在所有補鐵劑之中，右旋糖酐鐵相對而言口感最好，毒副作用最小，且?guī)缀鯚o胃腸道刺激，用藥順應性最高，十分適合兒童補鐵。在達因藥業(yè)右旋糖酐鐵顆粒上市之前，市面上的口服右旋糖酐鐵制劑有片劑、口服液、分散片，其中僅分散片和口服液可用于兒童服用，市場需求難以滿足。

基于此，達因藥業(yè)從劑型、口感、溶解度等方面進行改良，研發(fā)了右旋糖酐鐵顆粒。顆粒劑相比口服液、分散片，不僅更方便運輸，劑量拆分也更方便，口味好、溶解度高、水量少，十分適合嬰幼兒服用。

在今年，依托福棠兒童醫(yī)學發(fā)展研究中心，聯合國內多家兒童醫(yī)院，共同完成的“口服鐵劑在兒科應用現狀調研與評價”課題項目進行了結題匯報，為臨床口服鐵劑的選擇提供專業(yè)的建議。在兒童鐵劑適口性評價中，采用電子舌與人群嘗味法相結合的方法，并且創(chuàng)新利用面部表情分析及深度神經網絡算法，結果顯示臨床常用的13款鐵劑中，達因藥業(yè)的右旋糖酐鐵顆粒適口性最佳。

除了右旋糖酐鐵顆粒，體現達因藥業(yè)量身定制兒童藥物研發(fā)理念的另一力作為制霉菌素凝膠，主要用于鵝口瘡的治療。

目前國內的口服制霉菌素制劑只有片劑一種，口腔念珠菌病患兒敷藥只能臨時將片劑碾碎調制成糊狀，這種現配的糊劑不僅口感差，質量也無法把控，患兒給藥依從性差。也正因此，2017年國家衛(wèi)健委、工信部、藥監(jiān)局公布的《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》中，鼓勵研發(fā)制霉菌素適宜劑型和規(guī)格。達因藥業(yè)為解決制霉菌素治療兒童口腔念珠菌病的用藥可及性和依從性，著眼低齡口腔念珠菌病患兒用藥需求的產品短缺，研制出制霉菌素凝膠，目前已獲批開展臨床試驗。

達因藥業(yè)的改良型新藥探索，仍在繼續(xù)。依托人才與技術優(yōu)勢，達因藥業(yè)的兒童用藥矯掩味關鍵技術平臺、口感評價體系已得到完善。今年，達因藥業(yè)進一步加大改良型新藥的研發(fā)投入力度，提升創(chuàng)新制劑研究水平，逐步實現在口溶膜劑、肺部給藥等新制劑研發(fā)方面的多個品種的技術轉移。

如今，市場和政策的雙驅動讓兒童用藥市場潛力更快釋放。行業(yè)環(huán)境的利好，于兒童藥企而言，是機遇，更是挑戰(zhàn)，藥企只有摒棄“為改而改”的惰性思維，專業(yè)、專注改良型新藥等兒童用藥的研發(fā)，筑牢護城河，才能行得更穩(wěn)更遠。

免責聲明：市場有風險，選擇需謹慎!此文僅供參考，不作買賣依據。

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